Учебная дисциплина «Получение рекомбинантных белков, моноклональных терапевтических антител и вакцин» является одним из спецкурсов, предназначенных для студентов специальности 1-31 01 02 «Биохимия» специализации 1-31 01 02 02 Биохимия лекарственных средств.
Генно-инженерные лекарственные средства, представляют собой естественные природные биорегуляторы и биологически активные вещества, химический синтез которых для медицинских целей вне организма невозможен или весьма затруднителен. В настоящее время сконструированы лекарства, способные бороться с такими ранее неизлечимыми недугами как СПИД, гепатиты, рассеянный склероз, болезнь Альцгеймера, и др. К таким препаратам относятся: инсулин, гормон роста, урокиназа, факторы свертывания крови, эритропоэтин, интерфероны, интерлейкины и их ингибиторы, колониестимулирующие факторы и факторы роста, тканевый активатор плазминогена, вакцины, моноклональные антитела и другие. Ежегодно в мире продается более чем на 30 млрд. долл. США препаратов, полученных при помощи биотехнологии: лекарств, вакцин, диагностикумов.
Наибольшее развитие в последнее время получило создание "таргетных" лекарственных средств на основе антител. Так, применение моноклональных антител является в настоящее время широко используемой формой иммунотерапии онкологических заболеваний. В ходе ее используются синтезированные вне организма антитела, что не требует активного участия иммунной системы пациентов, реактивность которой часто снижена. Разработан целый ряд моноклональных антител против различных опухолеассоциированных антигенов. Некоторые из них обладают высокой
терапевтической активностью и уже широко применяются в клинике, другие еще находятся на стадии лабораторных испытаний. Кроме этого,
значительные перспективы имеет применение антител для терапии аутоиммунных и хронических воспалительных заболеваний, а также для
предупреждения отторжения трансплантата.
Статистические данные по продажам и финансированию производства биотехнологических лекарственных средств за последние три года свидетельствуют о том, что моноклональные антитела составляют значительную и быстро растущую часть (ежегодный прирост более 20 %)
рынка фармацевтических препаратов. Их производством в настоящее время занимается около 200 компаний.
При этом необходимо отметить, что существуют определенные особенности рекомбинантных белков, отличающих их от большинства терапевтических средств, созданных на основе химических лекарственных соединений. Терапевтическая эффективность действия рекомбинантных белков, а также их стабильность зависят от третичной/четвертичной структуры молекулы белка и особенностей пострансляционной модификации данного белка. В связи с этим предъявляются особые требования (отличающиеся от требований к химическим лекарственных соединениям) к производству и контролю качества рекомбинантных белков, применяемых с терапевтической и диагностической (in vivo) целью.
